Les essais sur les maladies rares et pédiatriques s’accompagnent de défis complexes qui requièrent une expertise et une expérience spécifiques. Nos équipes sont là pour vous aider à les relever.
Par définition, les maladies rares ou orphelines touchent très peu de personnes, mais collectivement, leur impact est considérable : selon rarediseaseday.org, il existe 7 000 maladies rares identifiées qui touchent environ 30 millions de personnes rien qu’en Europe.
Cela pose des défis uniques aux promoteurs d’essais cliniques : comment recruter les participants nécessaires à la réussite d’un essai lorsqu’il y a si peu de patients pour chaque maladie ? Et quels sites sont les plus appropriés à sélectionner ?
De nombreuses maladies rares touchent les enfants, et les essais pédiatriques entraînent des difficultés supplémentaires. Ils nécessitent des protocoles spécifiques, impliquent des exigences réglementaires additionnelles et requièrent une expertise ainsi qu’une expérience pointues.
Excelya met ce savoir-faire à votre disposition pour soutenir votre essai. Notre équipe mondiale d’experts a travaillé sur de nombreux essais pédiatriques et en maladies rares ; nous comprenons les besoins de ces patients ainsi que les défis auxquels vous faites face dans la conduite d’un essai.
Lisez notre étude de cas qui montre comment Excelya a tiré parti de sa présence mondiale en Europe centrale et orientale pour accélérer le recrutement d’une étude sur une maladie rare.
Lisez notre étude de cas qui montre comment Excelya a réussi le recrutement d’un projet post-AMM sur une maladie rare portant sur une population très restreinte.
Chaque patient est unique, avec son propre parcours, ses défis et ses besoins. Ces personnes sont au cœur de l’innovation en santé, et nous les plaçons toujours au premier plan pour vous aider à réussir.
Notre première étape consiste toujours à comprendre les patients que vous souhaitez aider – en particulier dans le cadre des maladies rares et des essais impliquant des enfants. Pour cela, nous devons écouter, comprendre et reconnaître les défis, les complexités et les limites auxquels ces personnes sont confrontées.
Grâce à un vivier mondial d’experts, nous avons travaillé sur plus de 130 essais de maladies rares ou orphelines et essais pédiatriques. Nos connaissances ne sont pas seulement théoriques : nous avons rencontré les défis auxquels vous faites face et avons trouvé comment les surmonter.
Nous comptons parmi nos effectifs un médecin expert en maladies rares et pédiatrie en tant que responsable de domaine thérapeutique, ainsi que des pédiatres certifiés.
Plus de 50 % de nos équipes cliniques et de gestion de projet possèdent une expérience en maladies rares et en pédiatrie.
Le saviez-vous ?
• Une maladie est dite rare lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2 000.
• 70 % des maladies rares débutent dès l’enfance.
• 300 millions de personnes dans le monde souffrent d’une maladie rare.
• Près d’un cancer sur 5 est rare.
Notre vaste expérience dans les essais sur les maladies rares et pédiatriques nous a permis de développer des approches éprouvées, couvrant tous les aspects, du recrutement des patients au suivi biologique.
Nous travaillons avec les associations de patients. Lorsque votre vivier de patients est restreint, il est essentiel d’avoir un engagement ouvert et bidirectionnel avec les bonnes personnes. En établissant des relations authentiques avec les associations de patients, nous nous assurons de pouvoir vous aider à répondre à leurs besoins.
Nous mettons à profit notre portée mondiale. Nous avons établi des relations avec des sites d’étude et des institutions à travers le monde, ce qui vous donne une longueur d’avance.
Nous appliquons notre expertise et notre expérience. Nous connaissons les maladies sur lesquelles vous travaillez et intégrons ces connaissances à notre expérience terrain afin d’anticiper les obstacles et de réduire les risques.
Nous visons l’excellence. Vos objectifs, comme les patients que vous souhaitez aider, nous tiennent à cœur, et nous partageons la responsabilité des résultats de votre essai. Nos collaborateurs s’engagent à fournir un travail fiable et de haute qualité qui accélère vos progrès.
Nous pouvons soutenir votre essai grâce à :
• La centralité du patient – nous plaçons toujours l’humain au premier plan
• Le recrutement des patients – nous comprenons leurs besoins ainsi que les vôtres
• Un diagnostic pathologique sécurisé et garanti – nous avons mis en place des contrôles de qualité rigoureux
• Le suivi biologique – nos experts pilotent le processus
• Une expertise en biostatistique et biomarqueurs – nous pouvons vous accompagner sur les points spécifiques
