Qualité des données de vie réelle (RWE)

Auteure: Morgane Ballon, PhD

, Biostatistician
Publié le: 04/08/2026

Temps de lecture estimé : 4 min

Statistics & Programming Department

Introduction

Les données probantes en vie réelle (RWE) jouent un rôle croissant dans les soumissions réglementaires, l’évaluation des technologies de santé et la prise de décision stratégique dans les secteurs pharmaceutique et biotechnologique. Pourtant, la robustesse d’une étude RWE dépend fondamentalement de la qualité des données de vie réelle (RWD) sur lesquelles elle repose. Des RWD de qualité ne signifient pas seulement des données propres et peu de valeurs manquantes. Elles doivent être adaptées à la question étudiée. Cette distinction est essentielle en pratique, et tout ce qui suit vise à expliquer comment l’évaluer avant de vous engager.

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1Méthodologie de recherche

2Cadre méthodologique

3Cadre d’évaluation

4Pourquoi Excelya

5FAQ

Méthodologie de recherche

Toujours commencer par la question de recherche

Avant d’évaluer toute source de données, la question de recherche doit être entièrement définie : population cible, définition de l’exposition, critères d’évaluation, covariables et horizon temporel. Ce n’est qu’ensuite qu’il devient pertinent de déterminer si les données permettent d’y répondre.

Un même jeu de données peut être excellent pour un objectif et totalement inadapté à un autre. Par exemple, les données de remboursement sont souvent pertinentes pour estimer l’incidence ou la prévalence dans les études épidémiologiques, mais montrent leurs limites lorsque des résultats cliniques détaillés sont nécessaires, un niveau de précision généralement mieux capturé dans les dossiers de santé électroniques.

Référence

La checklist ISPOR SUITABILITY, publiée en 2024, constitue une ressource utile pour évaluer la pertinence des données issues des dossiers de santé électroniques dans le cadre des évaluations des technologies de santé (HTA) [1].

RWD

Cadre méthodologique

Les cinq piliers de la qualité des données de vie réelle

Une approche pragmatique pour structurer l’évaluation de la qualité des données repose sur cinq piliers fondamentaux, globalement alignés sur les attentes réglementaires et les meilleures pratiques du secteur.

Exhaustivité

L’exhaustivité garantit que les variables clés sont suffisamment renseignées pour permettre des analyses robustes. Par exemple, un niveau élevé d’exhaustivité est essentiel pour identifier les événements indésirables rares en oncologie, où même de faibles lacunes dans le signalement peuvent biaiser les profils de sécurité.

Exactitude

L’exactitude reflète la capacité des données enregistrées à représenter fidèlement les événements cliniques réels. Elle est souvent évaluée à travers des exercices de validation, comme la comparaison de diagnostics codés en CIM avec une adjudication clinique de référence.

Cohérence

La cohérence renvoie à la stabilité des systèmes de codification, des définitions de variables et des pratiques de saisie dans le temps et entre les différents contextes de soins. Elle est essentielle pour analyser des tendances longitudinales ou des jeux de données multisites.

Actualité

L’actualité mesure la rapidité avec laquelle les données sont collectées et mises à disposition. Elle revêt une importance particulière dans la surveillance post-commercialisation, où des retards de mise à jour peuvent fausser la détection précoce des signaux de sécurité.

Granularité

La granularité détermine si les données permettent de reconstituer les parcours thérapeutiques, les schémas posologiques et les séquences exposition-résultat avec le niveau de précision requis par l’étude.

Éclairage éditorial

L’élément commun à ces cinq piliers est la pertinence : les données capturent-elles réellement les critères d’évaluation importants pour l’objectif de recherche ? En immuno-oncologie, par exemple, la FDA a souligné l’importance des résultats rapportés par les patients (PRO) [2]. Un jeu de données dépourvu de ces résultats peut être techniquement complet, mais rester inadapté au contexte clinique.

Exhaustivité

Exactitude

Cohérence

Actualité

Granularité

Cadre d’évaluation

Trois domaines clés de validation avant d’utiliser les données de vie réelle

Chaque jeu de données de vie réelle doit être évalué selon trois perspectives complémentaires avant d’être considéré comme adapté à la production de preuves scientifiques.

Comprendre l’origine, la gouvernance et la traçabilité des données

Comprendre l’origine des données et les modalités de leur gouvernance est essentiel pour garantir la crédibilité scientifique et la confiance des autorités réglementaires. La traçabilité des données influence la couverture de la population, la définition des variables et les sources potentielles de biais. Des cadres de gouvernance robustes, des contrôles qualité transparents et la conformité aux réglementations sur la protection des données, telles que le RGPD, doivent être clairement documentés. De nombreuses études RWE s’appuient sur des jeux de données chaînés afin d’enrichir les informations cliniques, thérapeutiques et de résultats. L’évaluation de la méthodologie de chaînage, des taux de correspondance et de la documentation associée est essentielle. Des dictionnaires de données transparents et des pistes d’audit sont indispensables pour soutenir la reproductibilité et l’évaluation réglementaire.

Évaluer les biais et la représentativité

Toutes les données de vie réelle comportent intrinsèquement des biais, notamment des biais de sélection, d’information et de confusion, qui doivent être évalués de manière systématique et reconnus avec transparence. L’évaluation de la représentativité par rapport à la population cible est donc essentielle. Par exemple, la quantification des diagnostics et leur comparaison avec les données issues des essais cliniques peuvent aider à caractériser les écarts observés et à définir des stratégies d’atténuation adaptées. Le guide ENCePP sur les normes méthodologiques en pharmacoépidémiologie présente des méthodes permettant de traiter les facteurs de confusion, telles que les scores de risque de propension [3].

Réaliser une étude de faisabilité avant de s’engager

Avant de finaliser le protocole d’étude, une évaluation de faisabilité à partir d’un échantillon de données doit être réalisée. Celle-ci comprend l’analyse des données manquantes, la comparaison avec des sources externes, la documentation des limites identifiées ainsi que l’implication précoce des cliniciens afin de valider les critères d’évaluation et les hypothèses.

Pourquoi Excelya

Construisez des preuves en vie réelle fiables grâce à des données de vie réelle de qualité

L’évaluation des données de vie réelle (RWD) nécessite une expertise en épidémiologie, biostatistique, sciences cliniques et ingénierie des données afin de garantir leur adéquation avec la question de recherche, le plan d’étude et les objectifs réglementaires.

L’équipe multidisciplinaire d’Excelya applique une approche structurée, guidée par la question de recherche, afin d’évaluer la qualité des données de vie réelle, d’identifier les bases de données les plus pertinentes, d’analyser leur représentativité, de limiter les biais potentiels et de renforcer la confiance réglementaire tout au long du processus de génération de preuves. Des études observationnelles et projets HEOR jusqu’aux soumissions réglementaires, nous aidons à transformer des données de vie réelle fiables en preuves en vie réelle (RWE) robustes.

À retenir

Des données de vie réelle de qualité ne sont pas seulement des données propres. Ce sont des données scientifiquement robustes, représentatives et adaptées à leur finalité.

Infographie Excelya sur l’évaluation de la qualité des données de vie réelle et la génération de preuves en vie réelle robustes.

Références

Sources et preuves à l’appui

[1]

Fleurence, R.L., Kent, S., Adamson, B., et al. (2024) Assessing Real-World Data From Electronic Health Records for Health Technology Assessment: The SUITABILITY Checklist: A Good Practices Report of an ISPOR Task Force. Value in Health, 27(6), pp. 692–701. Available at: https://www.valueinhealthjournal.com/article/S1098-3015(24)00069-X/fulltext (Accessed: 24 July 2026).

[2]

U.S. Food and Drug Administration (FDA) (2024) Core Patient-Reported Outcomes in Cancer Clinical Trials: Guidance for Industry. Available at: https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/core-patient-reported-outcomes-cancer-clinical-trials (Accessed: 24 July 2026).

[3]

European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP) (2023) Guide on Methodological Standards in Pharmacoepidemiology, Revision 11. European Medicines Agency. Available at: https://encepp.europa.eu/encepp- toolkit/methodological-guide_en (Accessed: 24 July 2026).

À propos de l’auteure

Morgane Ballon, PhD

Biostatisticienne spécialisée en Real-World Evidence (RWE)

Biostatisticienne et programmeuse spécialisée en RWE, forte de plus de 10 ans d’expérience dans la conception et l’analyse d’études observationnelles en oncologie, cardiologie et endocrinologie. Titulaire d’un doctorat en épidémiologie, elle est spécialisée dans la recherche sur les bases de données de santé et la génération de preuves en vie réelle afin d’éclairer les décisions cliniques, réglementaires et de santé publique.

Portrait de Morgane Ballon, biostatisticienne spécialisée en Real-World Evidence chez Excelya

Questions fréquentes

Qu’est-ce qu’une donnée de vie réelle de qualité ?

Une donnée de vie réelle de qualité est une donnée adaptée à son usage. Au-delà de l’exhaustivité ou de la propreté des données, elle doit permettre de répondre de manière fiable à la question de recherche, tout en étant scientifiquement robuste, représentative de la population étudiée et pertinente pour les objectifs cliniques ou réglementaires.

Comment évaluer la qualité des données de vie réelle ?

L’évaluation repose généralement sur cinq dimensions clés : l’exhaustivité, l’exactitude, la cohérence, l’actualité et la granularité. Il est également important d’examiner l’origine des données, leur gouvernance, leur traçabilité ainsi que les procédures de contrôle qualité mises en place.

Pourquoi définir la question de recherche ?

La question de recherche constitue le point de départ de toute étude RWE. Elle permet de définir la population cible, les expositions, les critères d’évaluation, les covariables et l’horizon temporel de l’analyse. Un même jeu de données peut être adapté à une étude et inadapté à une autre selon les objectifs de recherche.

Quels sont les principaux défis du RWE ?

Les principaux défis incluent les biais de sélection, les biais d’information, les facteurs de confusion, les données manquantes et le manque de représentativité de certaines populations. La qualité de la documentation, la cohérence des pratiques de codification et la fréquence de mise à jour des données peuvent également influencer la fiabilité des résultats.

Comment Excelya accompagne-t-elle vos projets RWE ?

Excelya mobilise des experts en épidémiologie, biostatistique, sciences cliniques et ingénierie des données pour évaluer la qualité des données de vie réelle. Grâce à une approche structurée centrée sur la question de recherche, nous identifions les sources de données les plus pertinentes, évaluons leur représentativité, analysons les risques de biais et contribuons à transformer des données fiables en preuves en vie réelle robustes pour les projets HEOR, les études observationnelles et les soumissions réglementaires.